Molekularbiologin Mandy Boontanrart hat laut einer Medienmitteilung der Eidgenössischen Technischen Hochschule Zürich (ETH) einen als vielversprechend bezeichneten Lösungsansatz für Therapien bei genetisch bedingter Blutarmut entwickelt. Sie setzt dazu die CRISPR/Cas9-Technik ein, eine sogenannte Genschere. Boontanrart aus der Gruppe von ETH-Professor Jacob Corn hat an einer Studie mitgearbeitet, die sich als bahnbrechend für die Behandlung von vererbbaren beta-Hämoglobinopathien – zwei Formen von Blutarmut – erweisen könnte. Dazu zählen die beta-Thalassämie und die Sichelzellanämie, zwei der weltweit häufigsten Erbkrankheiten.
Eine wirksame Behandlung für beta-Hämoglobinopathien ist derzeit nicht verfügbar. In ihrer neuen Studie zeigen Boontanrart und andere Forschende, dass sich das Problem über die Förderung der delta-Globin-Bildung, welches das schadhafte beta-Globin ersetzt, lösen liesse. Sie kamen deshalb auf die Idee, diese Steuerungssequenz so zu verändern, dass die delta-Globin-Produktion angekurbelt wird.
Dazu wird die die CRISPR/Cas9-Genschere verwendet, um in Blutvorläuferzellen vor dem HBD-Gen, dem Bauplan von delta-Globin, drei zusätzliche DNA-Abschnitte einzufügen. Diese regen die Zellmaschinerie dazu an, mehr delta-Globin zu erzeugen, heisst es in der Mitteilung der ETH. „Wir konnten den delta-Globin-Anteil markant steigern, und zwar auf ein Niveau, das therapeutisch wirksam sein könnte“, wird Boontanrart zitiert.
Um ihre Forschungsresultate in die Praxis zu übertragen, begann Boontanrart 2021 während ihres ETH Pioneer Fellowships das Ariya Bio-Projekt. Den Sitz hat es im ieLab der ETH in Schlieren vor den Toren der Stadt Zürich. Nun ist ein Spin-off im Aufbau. ce/gba
